摘要：现阶段，我国罕见病的诊断及“孤儿药”的研发工作仍处在起步阶段。作为世界人口数量第一的社会主义国家，中国更应该积极推动罕见病及“孤儿药”的治疗和研发，制定实质性的政策法规;提高国家对于罕见病的预防和治理能力，提高社会认知度，提高医疗卫生水平;着力保护和保障罕见病患者的人身权利，医疗权利以及社会平等的权益。同时，中国有必要学习发达国家的管理经验，借鉴适合的政策模型，为我国今后能够更好地在“孤儿药”的研发领域制定实质性和建设性的政策提供参考。
关键词：“孤儿药” 中国 政策 治理
1. 中国“孤儿药”理由的缘起及其特殊性
所谓“孤儿药”（Orphan Drugs），是指用于诊断、治疗、预防罕见病的药品。在学术研究和现实需求的双重推动下，中国于2010年在上海召开了中国罕见病定义专家研讨会，对中国罕见病定义达成以下共识：患病率<1/50，0000或者新生儿发病率<1/100，0000的疾病可以称之为罕见病。按此定义，以中国14亿人口为基数，再以WHO组织公认的约6000种罕见病为计算基数，则中国罕见病总患病人数约为：1680万（最大值）。①当然，由于同一种疾病在不同的国家和地区有着不同的发病率，而且某些疾病的发病率在不断地变化着，因此中国罕见病总的患病人数难以得到一个准确的数据;但是，迄今为止，1680万的估算数是最为研究者和实践者公认的一个数字。以此观之，中国有着一个比例不大，但绝对数量非常大的罕见病人群体。
我国于2009年初颁布并实施了《新药注册特殊审批管理规定》，将罕见病药物纳入到特殊审批的范畴，但是由于罕见病药物市场需求不稳，研发成本高，企业一般不会主动选择生产“孤儿药”。截至目前，我国在罕见病药物方面的研发成果为零，中国的罕见病患者面对着国外高价药物或者无药可用的困难境地。②作为一个人口大国，罕见病药物市场潜力可谓巨大，中国政府与医药企业，有必要深思和努力解决中国罕见病患者遇到的难题，保障中国罕见病患者的社会权益。
一般而言，罕见病主要包括：遗传性疾病、血液系统癌症、神经系统疾病、感染性疾病、亚急性硬化性脑炎、多发性硬化症、罕见癌症、艾滋病及相关疾病等几大类。一般的罕见病都是由于单基因缺陷造成的，所以孤儿药多采用一药一个适应症的原则，在研发过程中只要找到基因链的缺失部分就可以找到病根。例如：白血病、白化病、血友病等。③
然而，在现实中，“孤儿药”因使用人数少，市场风险高，研发周期长等理由导致“孤儿药”的生产完全无法满足患者的需求。加之研发和生产成本过高，问世的孤儿药都不菲，没钱买药成为治疗罕见病最大的障碍。比如，健赞公司的旗舰产品伊米苷酶（Imiglucerase）、思而赞（Cerezyme）现已成为I型戈谢病的标准治疗药物，每年人均花费约20万美元甚至40万美元，是全球最昂贵的药品之一。此外，在“孤儿药”的临床研究方面，因为罕见病例本来就少，而且很分散，加上医生对于罕见病的诊断与治疗不熟悉，使得临床病例的收集变得比较困难，导致的结果是：罕见病的临床试验周期增长，研发成本增高。如美国“孤儿药”临床试验期为8年，而非孤儿药仅需5.4年，临床试验期的增长无疑推迟了“孤儿药”的上市时间，拖延了患者的康复时间，增加了患者的病痛。④
综上所述，以利润为最高原则的市场机制无法有效供给“孤儿药”。因此，政府的政策干预和介入是能够保障患者权益和维持市场健康运作的必要手段。以美国为例，其《罕用药物法》（Orphan Drug Act）对孤儿药的开发主要实行了：资金资助、税收减免、快速审批、市场垄断权、知识产权保护、自定等等政策支持。并且美国还将“孤儿药”纳入国家医疗保险体系，切实解决了患者的经济负担。⑤
2. 对中国“孤儿药”理由的深思
健康是每个公民的天赋权利，社会中的每一个人都应有平等的获取基本医疗保健的权利。我国政府在制定公共政策时应充分保证公民机会均等。一个社会只有在顾全所有人的利益尤其是弱势群体的利益的时候，我们才能说这样的社会是公正的、健康的、正义的。在市场经济的体制下，罕见病药物的研发与供应成了无人问及的“孤儿”，如何对罕见病患者的合法权益给予关注和尊重是检测我们社会博爱精神和社会信任感的重要指标。⑥事实上，“孤儿药”领域是新时期医药产业的新兴增长点和战略高地，中国政府及制药企业应该采取措施积极行动。如果任由国外企业长驱直入，那中国的医药行业以后还会继续处于低端，失去未来的市场;这一点对于中国药企和中国的罕见病患者都是非常不利的。总之，“孤儿药”理由是现代中国社会必须面对和解决的一个综合性公共理由，解决得好，利国利民;解决不好，会引发社会对政府治理能力的质疑，削弱政府的权威和公信力;这一点必须引起政府足够的重视。
目前，就中国大陆来说很少有厂商对“孤儿药”进行研发和生产，绝大部分的罕见病几乎都要依赖进口药进行治疗。鉴于这种情况，首先，政府应该加大公共财政的投入，充分发挥行政力量，完善我国的“孤儿药”供给体制，解决孤儿药“价高量少”的尴尬局面，让广大罕见病患者能够有药可用，用得起药，让罕见病患者平等享受良好的医疗服务和完备的医疗保障;其次，制药公司应该更具敏锐的市场“嗅觉”，充分了解和调查市场（现有的和潜在的）价值;在有能力的条件下公司要制定有效的研发计划，与政府进行政策沟通协商，获得政府的政策支持;当然社会中也有罕见病NGO组织（包括患者组织和医生组织）;对于患者组织而言，应该加大罕见病患者间的联系统计工作，协调联系专门的医院科室进行罕见病检查治疗，对于确诊病例要及时联系医院，保证能买到所需药物;医生组织要加强罕见病的诊断能力，扩大收集疑似罕见病病例的搜寻范围，让越来越多的罕见病确诊病例得到快速救治。
3. 治理中国“孤儿药”理由的策略
中国对于罕见病的关注并不算太晚，但是目前为止仍在起步阶段，因此罕见病相关资料收集、诊断救治、信息服务等方面都有很长的路要走。由于缺乏激励性政策，导致我国罕见病救治情况仍然止步不前。因此，中国政府在未来要从更高的国家层面制定治疗罕见病救治的相应政策，其次要提高罕见病在政府、公众、医院、企业等各方面的关注度，同时要提高医生的临床诊断能力，完善救治医疗体系，建立医生关于罕见病与“孤儿药”的知识更新制度，这些困难都需要各方面合力解决。⑦具体来说，可以从以下三个方面着手：3.1 出台纲领性的“孤儿药”法律
美国（《Orphan Drug Act》1983年）为世界许多国家起到了很好的启迪作用，并且日本于1993年、澳大利亚于1998年、欧盟于2000年都通过了孤儿药的专门法律法规，而中国大陆只在2009年初颁布与实施的《新药注册特殊审批管理规定》里部分涉及到了“孤儿药”理由。事实上，近年已有人大代表和部分医务工作者意识到了这一不足之处，并向全国人民代表大会提交了议案，提议加快“孤儿药”的立法工作。⑧因此，下一阶段有必要由政府出面推动出台纲领性的“孤儿药”法律，为后续的工作奠定法律基础。
3.2 制定鼓励“孤儿药”产品研发的税费优惠政策
在这方面，要制定激励“孤儿药”研发的相应积极政策，发达国家为我们提供了可供借鉴经验。由于“孤儿药”研发时间长，临床实验时间长的特殊性，政府应在此期间对“孤儿药”的研发工作给予最大程度的鼓励与支持，为新成果的诞生保驾护航。为防止药企定价过高，在保证“孤儿药”有效积极研发的前提下，政府有必要对研发药物的安全性、临床效果和药物上架后的经济效益进行综合的评价，以平衡药企与患者间的利益关系。
3.3 推动“孤儿药”研发技术的合作
新中国成立以来，医疗卫生事业有了很大的进步，广大医疗工作者的知识水平和医疗硬件设备都有了很大程度的提高和改善，但是制药企业目光过于短浅，尤其不够重视“孤儿药”市场。在这种情况下，政府必须要引导市场，加深学术机构、制药企业、科研基金、保险机构（国家医疗保险为主）、患者组织和社会团体间的合作，推动“孤儿药”产业的发展。⑨
总之，“孤儿药”产业的发展关乎我国千万特殊病患的人生命运。政府有必要尽早做出积极有效的反应，让中国“孤儿药”市场健康发展，使更多的患者早日从“孤儿药”产业的发展中获益，缓解他们的身心痛苦。
注释：
①马端.中国罕见病防治的机遇与挑战[J].中国循证儿科杂志，2011（2）：1.
②凌寒.罕见病患者亟待关注[N].中国医药导报，2009（24）：1.
③万仁甫.建立罕见病信息管理制度的深思[J].中华医院管理杂志，2006（4）：1.
④张伦.罕见病治疗药物的开发大有潜力[J].中国药业，2002（8）：2.
⑤程岩.罕见病法律制度的困境与出路[J].河北法学，2011（5）：2.
⑥龚时薇.市场经济条件下罕见病医药卫生政策的选择[J].医学与社会，2009（10）：1-2.
⑦李定国.中国罕见病防治的机遇与挑战[J].中国循证儿科杂志，2011（2）：2.
⑧龚时薇.对我国罕见病与罕用药界定的深思[J].中国新药杂志，2006（15）：4.
⑨张廷军.美国孤儿药法案及其对新药研发的影响[J].中国药物经济学，2010（1）：6.
关于我国“孤儿药”理由治理政策选择
更新时间：2024-04-04
作者：用户投稿
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